公司拥有丰富的小核酸药物行业经验和技术知识，对标全球小核酸技术的创新前沿，建立了包括小核酸序列设计及高通量筛选、小核酸药物递送技术、小核酸稳定化修饰、小核酸药物生物分析、小核酸药学研究、小核酸单体研发等在内的自主可控、全技术链整合的六大核心技术平台，可支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期。
小核酸药物递送技术是制约全球产业发展的瓶颈技术，基于N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的小核酸肝靶向递送系统为肝源性疾病治疗开辟了广阔的前景。GalNAc-siRNA缀合物可高效富集到肝组织，与肝实质细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性结合，实现肝实质细胞快速胞吞，引导小核酸药物分子进入细胞。公司基于GalNAc递送技术围绕肝源靶点陆续开展了针对感染性疾病、代谢类疾病、血液系统疾病以及罕见病等疾病领域的诸多产品研发。此外，公司持续投入研究力量开发针对肺靶向、中枢神经靶向、局部给药等组织和器官的小核酸递送手段，以保持公司在小核酸药物递送技术方面的先进性。
RIBO-GalSTARTM是一项泛亚电竞·(中国)电子竞技官网,独有的肝靶向递送技术，可用于多种肝脏相关靶点的核酸药物递送。泛亚电竞·(中国)电子竞技官网,通过自主研发和对外合作形成了公司丰富的产品管线，支撑开发具有差异化的创新药物，以解决众多未满足的临床需求。
公司自主研发了小核酸序列设计软件，对50余项参数进行全面分析，综合考虑序列保守性、同源性、免疫原性、脱靶等因素，大量快速针对siRNA序列实现跨物种序列比对和同源性分析，选出特异性高、有潜在活性的优质小核酸序列。公司建立了小核酸高通量筛选平台，可以快速获得先导化合物分子。
未经修饰的小核酸极易降解，伴有不同程度的脱靶效应和/或免疫原性。小核酸修饰对小核酸的活性有不同程度的影响。公司基于siRNA降解机制的系统研究，比较序列活性与脱靶规律，建立和优选了多种修饰策略，可显著增强小核酸药物的稳定性。同时有效削弱或消除siRNA脱靶效应和/或免疫原性，提高了靶点特异性。
根据小核酸药物的特性以及创新药研发阶段性特点，建立了完备的小核酸创新药的药学研究平台。通过采用系统研发的理念和方法，对小核酸原料药和制剂进行了系统的生产工艺开发和质量研究，满足药物发现早期研究、临床前研究，临床试验申报和临床研究各阶段对小核酸药物的药学要求。
